PULMOZYME(通用名:阿法脫氧核糖核酸酶/Dornase Alfa)是一種專為囊性纖維化(CF)患者設(shè)計(jì)的吸入性藥,通過分解肺部異常增厚的DNA黏液改善呼吸功能?。以下是其關(guān)鍵信息:
?核心特性?
?作用機(jī)制?
作為重組人脫氧核糖核酸酶I,選擇性降解氣道內(nèi)游離DNA,降低黏液黏稠度,促進(jìn)痰液排出?。
?適應(yīng)癥?
聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)療法用于CF患者的肺功能管理?。
適用于FVC≥預(yù)測(cè)值40%的患者,可減少需胃腸外的呼吸道感染風(fēng)險(xiǎn)?。
?用法與劑量?
?推薦劑量?:2.5mg/次,每日1次吸入(部分患者可能需每日2次)?。
?給藥式?:需使用噴射霧化器或振動(dòng)篩孔霧化器?。
?不良反應(yīng)與禁忌?
?常見不良反應(yīng)?:聲音改變、咽炎、皮疹、胸痛、呼吸困難等?。
?禁忌癥?:對(duì)藥成分、中國(guó)倉(cāng)鼠卵巢細(xì)胞產(chǎn)物過敏者禁用?。
?生產(chǎn)與成本優(yōu)化?
近期研究顯示,酵母系統(tǒng)(如畢赤酵母)已成功生產(chǎn)具有臨床活性的人類DNase1,其功能接近PULMOZYME,且生產(chǎn)成本顯著低于傳統(tǒng)哺乳動(dòng)物細(xì)胞(如CHO細(xì)胞)?。該技術(shù)有望推動(dòng)藥更廣泛應(yīng)用。
?其他說明?
目前未在國(guó)內(nèi)上市,未納入醫(yī)保?。
妊娠及哺乳期用藥需權(quán)衡利弊,兒科患者安全性已確認(rèn)?