Bylvay（奧維昔巴特）是一種口服回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，主要用于膽汁淤積性疾病引起的瘙癢。以下是其關(guān)鍵信息：
?? ?一、基礎(chǔ)信息?
?通用名?：奧維昔巴特（odevixibat）
?商品名?：Bylvay
?劑型規(guī)格?
膠囊：200mcg、400mcg、600mcg、1200mcg
顆粒劑（可撒于食物）：適用于低體重患者
?生產(chǎn)商?：Albireo Pharma（現(xiàn)歸屬益普生/Ipsen）
?二、適應(yīng)癥?
?進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）?
3月齡及以上患者的瘙癢（全球獲批藥）
?限制?：對(duì)PFIC 2型（ABCB11基因突變導(dǎo)致膽鹽輸出泵缺失）可能無效
?Alagille綜合征（ALGS）?
12月齡及以上患者的膽汁淤積性瘙癢（2023年FDA批準(zhǔn)）
? ?三、作用機(jī)制?
?非全身性IBAT抑制劑?：抑制回腸末端膽汁酸重吸收，降低血清膽汁酸水平，緩解膽汁酸蓄積引發(fā)的瘙癢及肝損傷。
?? ?四、用法用量?
?項(xiàng)目?    ?說明?
?推薦劑量?    起始40mcg/kg/日，隨早餐服用；3個(gè)月后未改善可增至120mcg/kg/日（不超過6mg/日）
?給藥式?    整粒吞服或打開膠囊撒于軟食中（不可咀嚼）
?特殊人群?    肝/腎功能不全者需調(diào)整劑量，過敏史患者慎用
?? ?五、療效數(shù)據(jù)?
?PFIC患者（PEDFIC-1試驗(yàn)）?：
53.5%患者瘙癢（安慰劑組28.7%）
血清膽汁酸水平降低40-50%
?ALGS患者（ASSERT試驗(yàn)）?：
24周內(nèi)瘙癢評(píng)分顯著下降，≥90%患者癥狀緩解
? ?六、安全性與注意事項(xiàng)?
?常見不良反應(yīng)?：腹瀉、嘔吐（多為一過性）
?嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)?：
?肝酶升高?：需基線及定期監(jiān)測肝功能，異常時(shí)減量或停藥
?脂溶性維生素缺乏?：長期用藥需監(jiān)測維生素水平
?? ?七、國內(nèi)準(zhǔn)入情況?
?2024年3月?：CDE優(yōu)先審評(píng)，獲批用于≥6月齡PFIC患者
?海南博鰲樂城?：2021年8月引進(jìn)，可“先行先試”
?? ?提示?：具體用藥需嚴(yán)格遵循醫(yī)囑，更多信息可咨詢博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心（非內(nèi)地常規(guī)上市渠道）
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