Fabhalta（通用名：iptacopan）是諾華公司研發(fā)的一款口服補(bǔ)體因子B抑制劑，通過(guò)選擇性阻斷替代補(bǔ)體通路發(fā)揮作用?
1。以下是其關(guān)鍵信息：
?? 一、獲批適應(yīng)癥與療效
?陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）?
?全球口服單藥療法?，2023年12月獲FDA批準(zhǔn)?。
?顯著提升血紅蛋白?：67.7%接受過(guò)抗C5療法的患者血紅蛋白持續(xù)≥12g/dL（對(duì)照組為0%）?
2；避免輸血率達(dá)95.2%（對(duì)照組45.7%）?。
?快速起效?：82.3%的患者血紅蛋白提升≥2g/dL且無(wú)需輸血?
?原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）?
2024年8月獲FDA?加速批準(zhǔn)?，用于降低有快速進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)患者的蛋白尿?。
?關(guān)鍵數(shù)據(jù)?：用于9個(gè)月后蛋白尿減少38.3%（vs 安慰劑組）?。
需驗(yàn)證長(zhǎng)期腎功能保護(hù)（2025年公布eGFR數(shù)據(jù)）?。
?C3腎小球?。–3G）?
2025年3月獲批，成為?該病靶向療法??。
?持續(xù)減蛋白尿?：最早14天起效，療效維持1年?。
III期試驗(yàn)中，蛋白尿較基線顯著降低（vs 安慰劑）?。
?? 二、作用機(jī)制
?靶向替代補(bǔ)體通路?：高效抑制因子B，阻斷補(bǔ)體異常導(dǎo)致的組織損傷?。
?優(yōu)勢(shì)?：口服給藥，不影響其他補(bǔ)體通路的免疫防御功能?。
?? 三、用藥注意事項(xiàng)
?接種疫苗?：前需接種肺炎鏈球菌、腦膜炎奈瑟菌等疫苗?。
?劑量?：200mg每日兩次，空腹服用?。
?感染風(fēng)險(xiǎn)?：可能引發(fā)莢膜感染（需REMS風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估）?
?? 四、研發(fā)進(jìn)展
?拓展適應(yīng)癥?：針對(duì)狼瘡性腎炎、非典型溶血性尿毒綜合征等補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的臨床試驗(yàn)進(jìn)行中?。
?中國(guó)市場(chǎng)?：2024年4月PNH適應(yīng)癥獲批，IgAN適應(yīng)癥申請(qǐng)已受理?。
Fabhalta通過(guò)精準(zhǔn)靶向補(bǔ)體通路，為多種罕見(jiàn)腎病提供了變革性選擇?。