Pemazyre（培米替尼/培美替尼）是一種口服靶向藥，屬于選擇性成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，主要用于特定基因變異的晚期癌癥患者。其主要信息如下：
一、適應癥
?膽管癌?：用于經(jīng)FDA批準檢測確認存在FGFR2融合或其他重排的、既往接受過的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。該適應癥基于加速批準路徑獲批?。
?髓系/淋巴系腫瘤（MLN）?：適用于存在FGFR1重排的復發(fā)性或難治性骨髓/淋巴腫瘤成人患者?。
二、作用機制
通過抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的磷酸化及信號傳導，阻斷因FGFR基因融合/重排導致的異常細胞生長信號，從而抑制腫瘤增殖和擴散?
三、用法與劑量
?膽管癌?：每日口服13.5mg，連續(xù)服用14天后停藥7天（21天為一周期），直至疾病進展或出現(xiàn)不可耐受毒性?。
?髓系/淋巴系腫瘤?：每日口服13.5mg，需持續(xù)用藥（無停藥期）?。
?服藥要求?：整片吞服，不可壓碎或咀嚼；若漏服超過4小時或服藥后嘔吐，應跳過錯過的劑量，按下一劑正常服用?。
四、不良反應
常見副作用（發(fā)生率≥20%）包括：
?高磷血癥?（需密切監(jiān)測并干預）?；
脫發(fā)、腹瀉、指甲毒性、疲勞；
惡心、口腔炎、口干/眼干；
食欲下降、背痛等?。
五、重要注意事項
?眼科監(jiān)測?：前需檢查眼底，之后每2個月復查一次（前6個月），后續(xù)每3個月一次。因可能引發(fā)視網(wǎng)膜色素上皮脫離（表現(xiàn)為視力模糊、飛蚊癥）?。
?高磷血癥管理?：
- 血磷>5.5mg/dL時啟動低磷飲食；
- >7mg/dL時需降磷，并根據(jù)嚴重程度調(diào)整劑量或暫停用藥?。
?藥相互作用?：避免聯(lián)用強/中效CYP3A4抑制劑（如不可避免，需減量至9mg或4.5mg每日一次）?。
?特殊人群?：
- 嚴重肝/腎功能不全者推薦劑量為9mg/日；
- 育齡患者需在期間及末次給藥后1周內(nèi)采取避孕措施?。
六、臨床療效
關鍵試驗（FIGHT-202）顯示：
FGFR2融合膽管癌患者的客觀緩解率（ORR）達35.5%，疾病控制率（DCR）為88.2%；
中位無進展生存期（mPFS）為6.9個月，中位總生存期（mOS）達21.1個月?。
提示：用藥前必須通過基因檢測確認FGFR變異狀態(tài)，并根據(jù)不良反應及時調(diào)整劑量?