Vyjuvek（通用名：beremagene geperpavec-svdt）是由Krystal Biotech公司開發(fā)的突破性基因療法，以下是其核心信息：

 ?藥基本信息?
?作用機(jī)制?
Vyjuvek是一種基于?單純皰疹病毒1型（HSV-1）載體?的基因療法，通過局部給藥將功能性人類?COL7A1基因?遞送至皮膚細(xì)胞，促進(jìn)VII型膠原蛋白表達(dá)，從而修復(fù)皮膚錨定纖維結(jié)構(gòu)，解決DEB的根本病因。
?適應(yīng)癥?
用于治營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（DEB）? 患者的傷口，適用于?6個月及以上兒童及成人?（歐盟批準(zhǔn)范圍擴(kuò)展至新生兒）。
?劑型與給藥?
外用凝膠，每周一次局部涂抹于傷口。
?劑量限制?：
6個月至3歲：每周1.6×10? PFU（0.8 mL）
≥3歲：每周3.2×10? PFU（1.6 mL）。
 ?全球批準(zhǔn)與進(jìn)展?
?地區(qū)?    ?批準(zhǔn)時間?    ?關(guān)鍵特點?
美國????    2023年5月    ?首獲批DEB基因療法?，可重復(fù)使用的外用基因藥
歐盟????    2025年4月    覆蓋所有年齡段（含新生兒），允許?家庭給藥?
日本????    2025年7月    從出生起適用
 ?臨床療效與安全性?
?療效?：
?GEM-3試驗?（雙盲對照）顯示，治組傷口愈合率顯著高于安慰劑組（6個月主要終點）。
長期使用可維持VII型膠原蛋白表達(dá)，促進(jìn)傷口持久閉合。
?安全性?：
常見不良反應(yīng)為輕度至中度（瘙癢、發(fā)紅、皮疹），無嚴(yán)重藥相關(guān)不良事件報告。
存儲與使用注意事項?
?儲存?：需冷凍（-25°C至-15°C），混合后凝膠室溫保存≤8小時或冷藏≤48小時。
?特殊優(yōu)勢?：歐盟及美國批準(zhǔn)方案支持?患者或護(hù)理人員居家給藥?，減少頻繁就醫(yī)負(fù)擔(dān)。
 ?研發(fā)動態(tài)?
?拓展應(yīng)用?：2024年案例研究顯示其對DEB相關(guān)?眼科并發(fā)癥?的潛在療效，相關(guān)適應(yīng)癥擴(kuò)展研究進(jìn)行中。
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