Waylivra（volanesorsen）是一種反義寡核苷酸（ASO）藥，旨在抑制載脂蛋白C-III（ApoC-III）的產(chǎn)生，從而調(diào)節(jié)血漿甘油三酯（TG）水平和代謝參數(shù)。這種藥的主要適應(yīng)癥包括家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS），作為飲食控制的輔助療法，用于成人患者，這些患者有遺傳確認(rèn)的疾病、胰腺炎高風(fēng)險，且對飲食和標(biāo)準(zhǔn)降脂治反應(yīng)不佳
在FCS治中，Waylivra通過顯著降低TG水平來降低胰腺炎風(fēng)險。APPROACH臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，治3個月后，Waylivra組患者平均空腹TG水平降低了77%，而安慰劑組僅降低17.6%，且胰腺炎發(fā)生率在數(shù)值上更低。長期開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究支持了其療效的持續(xù)性，TG水平減少可持續(xù)達(dá)156周，安全性可管理，常見不良反應(yīng)包括注射部位反應(yīng)和輕度血小板減少。
此外，Waylivra在巴西被擴(kuò)展批準(zhǔn)用于家族性部分脂肪營養(yǎng)不良（FPL）的治，成為全球針對該適應(yīng)癥的藥。在BROADEN研究中，F(xiàn)PL患者接受Waylivra后，TG水平平均降低88%，肝臟脂肪減少51.9%，顯示出顯著代謝改善。Waylivra已在歐盟有條件上市用于FCS，但在美國未被FDA批準(zhǔn)，主要出于安全考慮