Coagadex（人凝血因子X）是一種專門用于治凝血因子X缺乏癥的特異性藥，以下是其關(guān)鍵信息：
藥定位
靶向藥：Coagadex 是全球目前獲批用于遺傳性凝血因子X缺乏癥? 的特異性藥。。
?最新擴(kuò)展?：2025年7月，F(xiàn)DA授予其 ?孤兒藥資格?，用于治獲得性因子X缺乏癥（aFXD），并啟動(dòng)相關(guān)臨床試驗(yàn)。
適應(yīng)癥
?遺傳性因子X缺乏癥?：
按需治和控制出血事件
輕/中度患者的圍手術(shù)期管理
常規(guī)預(yù)防以減少出血頻率
?獲得性因子X缺乏癥?（aFXD）：
當(dāng)前處于臨床試驗(yàn)階段，評(píng)估其治活動(dòng)性出血及圍手術(shù)期管理的效果。
 劑量與用法（靜脈輸注）
?場(chǎng)景?    ?<12歲患者?    ?≥12歲及成人?
?出血治    初始30 IU/kg    初始25 IU/kg
?圍手術(shù)期?    公式：體重(kg)×目標(biāo)提升值(%)×0.6    公式：體重(kg)×目標(biāo)提升值(%)×0.5
?常規(guī)預(yù)防?    每周兩次40 IU/kg    每周兩次25 IU/kg
?日劑量?    ≤60 IU/kg    ≤60 IU/kg
?圍手術(shù)期關(guān)鍵目標(biāo)?：
術(shù)前需提升血漿FX至 ?70-90 IU/dL?
術(shù)后維持 ?≥50 IU/dL? 直至出血風(fēng)險(xiǎn)解除
 臨床效果
?出血控制?：在187次出血事件中，91%療效評(píng)價(jià)為"優(yōu)秀"，7.5%為"好"。
?圍手術(shù)期?：7次手術(shù)中，研究者評(píng)價(jià)其出血控制效果均為"出色"。
安全警告
?超敏反應(yīng)?：出現(xiàn)癥狀需立即停藥。
?感染風(fēng)險(xiǎn)?：源于人血漿制品，可能傳播病毒或克雅氏病病原體，需監(jiān)測(cè)。
?抑制劑發(fā)展?：需定期監(jiān)測(cè)因子X抑制劑。
研發(fā)與批準(zhǔn)歷程
?FDA批準(zhǔn)?：2015年獲批用于≥12歲遺傳性患者。
?歐盟批準(zhǔn)?：2016年成為歐洲針對(duì)該適應(yīng)癥的藥。
?兒童擴(kuò)展?：正在研究12歲以下患者的預(yù)防性應(yīng)用。
Coagadex填補(bǔ)了遺傳性因子X缺乏癥靶向治的空白，其向獲得性適應(yīng)癥的拓展有望惠及全球不足百萬分之一的極罕見患者群體。。