以下是關(guān)于藥Zokinvy（通用名：Lonafarnib）的綜合信息整理：
一、核心用途與適應(yīng)癥
?治早衰綜合征?
適用于12個(gè)月及以上、經(jīng)基因確診的?哈欽森-吉爾福德早衰綜合征（HGPS）?患者，該病發(fā)病率約兩千萬分之一，患者平均壽命約15歲。
用于?處理缺陷型早衰樣核纖層蛋白病（PL）?：包括雜合性LMNA突變導(dǎo)致的早衰蛋白積累或ZMPSTE24基因突變患者。
?作用機(jī)制?
作為?法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑（FTI）?，通過阻斷異常蛋白（前層蛋白A）的法尼基化，減少其在細(xì)胞核內(nèi)的積累，延緩疾病進(jìn)展。
?生存獲益?
臨床試驗(yàn)顯示：Zokinvy將早衰癥患者?死亡率降低60%?，?平均生存期延長(zhǎng)2.5年?（未經(jīng)治患者平均死亡年齡14.5歲）。
部分患者已持續(xù)用藥超過10年。
?局限性?
僅對(duì)特定基因突變導(dǎo)致的早衰癥有效，對(duì)其他早衰綜合征無效。
三、用法與用量
?給藥案?
?起始劑量?：115 mg/m2，每日兩次隨餐服用（體表面積需≥0.39 m2）。
?維持劑量?：治4個(gè)月后增至150 mg/m2，每日兩次隨餐服用。
漏服處理：若距下次服藥>8小時(shí)需補(bǔ)服，否則跳過。
?劑型?
提供50mg（黃色膠囊）和75mg（淺橙色膠囊）兩種規(guī)格，需整粒吞服或與橙汁混合。
四、價(jià)格與市場(chǎng)地位
?定價(jià)高昂?
以50mg膠囊717美元計(jì)算，月費(fèi)用約8.6萬美元，?年治費(fèi)用達(dá)103.2萬美元?，位列全球最昂貴藥第二位。
遠(yuǎn)超普通孤兒藥價(jià)格水平（2023年全球最貴藥TOP10中未再上榜）。
?批準(zhǔn)情況?
?全球早衰癥治藥，2020年11月獲美國FDA批準(zhǔn)；
2022年10月在德國上市；2024年4月獲歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)。
五、不良反應(yīng)與禁忌
?常見副作用?：胃腸道反應(yīng)（嘔吐、腹瀉、惡心），多為輕度至中度。
?禁忌癥?：對(duì)成分過敏者禁用，具體禁忌未披露。
如需進(jìn)一步醫(yī)學(xué)指導(dǎo)，建議咨詢專業(yè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)或訪問歐洲藥品管理局EMA獲取官方文件。
