【Elevidys適應(yīng)癥】
Elevidys適用于4至5歲患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)且DMD基因發(fā)生突變的門診兒科患者。
該適應(yīng)癥的繼續(xù)批準可能取決于在確認性試驗中對臨床益處的驗證和描述。
【Elevidys推薦劑量】
一、 患者選擇
選擇抗AAVrh74總結(jié)合抗體滴度< 1:400的患者進行Elevidys。
目前還沒有FDA授權(quán)的檢測AAVrh74總結(jié)合抗體的試驗。
目前可用的測試可能在準確性和設(shè)計上有所不同。
二、 劑量
Elevidys的推薦劑量為1.33 × 1014載體基因組/千克體重(或10ml/kg體重)。
【成分】
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主要成分:delandistrogene moxeparvovec-rokl
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作用機制:通過將正常的 肌營養(yǎng)不良蛋白基因(dystrophin gene) 轉(zhuǎn)運至患者體內(nèi),使缺失或不足的肌營養(yǎng)不良蛋白得以產(chǎn)生,從而修復(fù)受損的肌肉功能。
【Elevidys禁忌癥】
禁用于DMD基因第8和/或第9外顯子有任何缺失的患者。
【Elevidys不良反應(yīng)】
不良反應(yīng):急性嚴重肝損傷、免疫介導(dǎo)的肌炎、心肌炎。