Libmeldy ( OTL-200 )是 Orchard Therapeutics 公司開發(fā)的 慢病毒載體基因療法 ,用于治由 芳基硫酸酯酶A (ARSA)基因突變引起的 異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良 (MLD)。該療法通過(guò)體外基因修飾患者自體 CD34陽(yáng)性造血干細(xì)胞 ,糾正疾病根本原因。 ?
核心信息
?獲批情況?
2024年3月, 美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA)批準(zhǔn)Libmeldy用于治早發(fā)性MLD兒童患者,成為美國(guó)適用于該群體的藥。 ?
?療效與安全性?
?臨床數(shù)據(jù)?:基于39例早發(fā)性MLD兒科患者數(shù)據(jù),與自然史對(duì)比,治顯著延長(zhǎng)總生存期,保留患者運(yùn)動(dòng)功能和認(rèn)知能力。隨訪時(shí)間長(zhǎng)達(dá)12年(中位數(shù)6.76年)。 ?
?安全性?:采用自體干細(xì)胞治,避免免疫排斥風(fēng)險(xiǎn),但需體外基因修飾和干細(xì)胞移植手術(shù)。
?適用范圍?
適用于前癥狀性晚發(fā)嬰兒型(PSLI)、前癥狀性早發(fā)青少年型(PSEJ)或早期癥狀性早發(fā)青少年型(ESEJ)兒科患者。 ?
注意事項(xiàng)
?價(jià)格與成本?:作為罕見病療法,其價(jià)格未公開,但類似基因治藥成本較高。 ?
?局限性?:僅適用于ARSA基因突變導(dǎo)致的MLD患者,且需嚴(yán)格篩選符合條件的早發(fā)患者。 ?